召集了一个专家小组由阿尔茨海默氏病药物发现基金会(ADDF)和额颞叶退化协会(AFTD)提供指导的最佳实践的设计早期的药物试验阿尔茨海默病、额颞叶退化(FTD)和其他神经退行性痴呆。他们的指导发表在2021年5月18日发行的吗神经学美国神经病学学会的医学杂志。
这些临床试验的效率可以帮助实现更快的概念和以较低的成本。发展一种阿尔茨海默氏症药物的估计成本是8倍癌症药物和花近两倍的时间来培养。小组,由临床医生、研究人员、统计人员从学术界、生物技术、制药公司,以及ADDF AFTD科学人员,专注于早期阶段1和2探索性试验,评估药物的安全性和药物对患者的影响。探索性研究与优化研究设计可以终止项目不可能成功有效地移动承诺项目通过临床试验的过程。后来第二阶段和第三阶段试验测量的临床结果,如内存和执行日常功能的能力。
大多数的临床开发成本来自后期阶段2 b和第三阶段研究,这需要长时间的治疗期和大量的病人检测意义认知的变化,行为说、和功能端点霍华德沉默,医学博士ADDF创始执行董事兼首席科学官。探索性2期试验的结果是至关重要的拐点当研究人员决定哪些药物进入这些更大、更昂贵的试验,显然这些2期试验需要尽可能严格而精心设计的。”
面板使四个关键探索性试验研究设计的建议
采用最佳实践设计探索性试验,研究人员和企业可以更有信心在使用他们的结果让至关重要的或不方便决定推进药物大后期试验。四个关键小组建议:
- 采用严格的统计分析和程序,尽早与统计试验设计。
- 结合适当的生物标志物和临床端点反映药物的作用机理和具体研究人口。
- 利用历史数据来确定合适的结果的措施,很好地结合疾病和治疗的作用机制。
- 考虑小说的临床开发计划在移动一个提高效率的候选药物在更大的临床试验或尽快确定它是无效的;避免“千篇一律”不优化试验设计或定制。
”这四个建议会导致更有效的试验,与大量的金融储蓄,以及更多的战略和有效的接触病人,“AFTD首席执行官苏珊·迪金森说。后者是一个关键问题像FTD这样的一种罕见的疾病,较低的患者数量推动战略研究设计的需要,患者登记只在研究将提供一个清晰和准确的读出治疗效果。’
“我们显然需要严谨和高效的探索性试验,”博士说自己的事。”但这是朝着最终的成功——有效的治疗策略,它可能会是一个组合药物的方法,点击几个生物学途径参与了神经退行性的过程痴呆。这意味着能够把多个镜头目标——测试各种似是而非的药物识别最有前途的候选人。”
