由世界著名的癌症研究和治疗中心“希望之城”领导的研究人员糖尿病和其他威胁生命的疾病，已经开发了一个强大的微型大脑平台来研究的机制原因阿尔茨海默病为了测试正在开发的痴呆症药物，今天发表在先进的科学．
“由于对阿尔茨海默病病理机制的不完全了解，治疗该疾病的药物开发遇到了挑战，”他说竞争史博士，神经科学赫伯特·霍维茨教授，希望之城贝克曼研究所发育和干细胞生物学系干细胞生物学研究部主任。
“这一领域的临床前研究主要使用动物模型，但人类和啮齿类动物(如啮齿动物)之间存在巨大差异，尤其是在这方面。脑部结构．我们在希望之城创建了一个微型大脑模型，使用人类干细胞技术来研究阿尔茨海默症，希望能帮助找到这种毁灭性疾病的治疗方法。”
希望之城的研究人员利用人类诱导多能干细胞(hiPSC)技术衍生的“脑器官”，能够模拟散发型阿尔茨海默氏症(最常见的阿尔茨海默氏症)。因为老年痴呆症是一种老年病在美国，科学家们将模型暴露于血清中，以模拟与年龄相关的血脑屏障破裂。然后，他们对这些类器官进行了不同的实验，以测试已知的阿尔茨海默氏症生物标志物，包括淀粉样斑块和tau蛋白缠结水平的升高，以及与之相关的突触断裂认知能力下降，以及由这种疾病带来的其他病理表型。
超过600万人阿尔茨海默病协会报告称，阿尔茨海默病导致的死亡人数超过了乳腺癌和前列腺癌的总和。这种令人心碎的退行性疾病不仅影响被诊断患有这种疾病的个体，也影响他们的主要照顾者、家人和朋友。目前没有根治方法，现有的治疗方法只能治标不治本。
该研究的第一作者、希望之城的博士后陈献伟博士说:“其他使用大脑类器官来检查阿尔茨海默氏症的研究使用的是显着年轻的微型大脑模型，但要真正了解阿尔茨海默氏症发作时发生了什么，我们需要使用与年龄相关的模型，这就是我们在这个研究项目中所做的，我们将微型大脑暴露在血清中。”“我们相信，我们生成的与年龄相关的大脑器官将为我们找到影响人体最复杂器官疾病的有效治疗方法提供一个强大的平台。”
使用脑类器官的临床前研究发现，接触血液中的血清可能会诱发多种阿尔茨海默症症状，这表明针对多种病理改变的联合疗法可能比目前正在开发的单靶点疗法更有效。研究人员研究了迟发性或偶发性疾病阿尔茨海默病，占大多数病例(95%散发vs 5%遗传)。他们发现，尝试单一的治疗方法——例如，只抑制淀粉样蛋白或tau蛋白——并不能分别降低tau蛋白或淀粉样蛋白的水平，这表明这两个关键的生物标志物可能独立导致疾病进展。此外，暴露在血液的血清中——类似于血脑屏障的渗漏——可能会导致帮助大脑的突触连接中断大脑能记忆事物并正常运作．
翻译基因组学研究所(TGen)的神经基因组学教授Matt Huentelman博士说，希望之城开发的大脑模型为研究这种记忆丧失疾病的新兴治疗方法提供了新的途径。Huentelman是阿尔茨海默氏症基因研究的主要专家，他没有参与这项研究。
他说:“使用这个由希望之城主导的研究开发的模型，可以帮助加快对潜在治疗方案的评估，给阿尔茨海默病患者和他们的家人带来新的希望。”
